La Administración Federal de Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) acaba de aprobar un nuevo tratamiento para una rara enfermedad de coagulación de la sangre.
Por dosis, costará 3,5 millones de dólares, lo que lo convierte en el medicamento más caro de todo el mundo. A primera vista, el precio es sorprendente, pero un análisis reciente sobre la rentabilidad del medicamento sugiere que el valor es relativamente “justo” para lo que logra el tratamiento, al menos en los Estados Unidos.
El medicamento, llamado Hemgenix, es un tratamiento de terapia génica para la hemofilia B, que es una enfermedad genética rara que causa una coagulación reducida de la sangre. Los síntomas más graves incluyen episodios de sangrado espontáneos y repetidos que son difíciles de detener.
La hemofilia B tiende a ser más común en hombres que en mujeres, y aunque es difícil obtener un número exacto, las estimaciones sugieren que, actualmente, casi 8,000 hombres en los Estados Unidos sufren de la enfermedad de por vida.
El tratamiento convencional y el moderno para la hemofilia B
El principal medicamento utilizado actualmente para tratar la hemofilia B en los Estados Unidos otorga a los pacientes un factor de coagulación muy necesario, pero sus costos de tratamiento de por vida son elevados. En aquellos con síntomas graves, se requiere un régimen de tratamiento rutinario y costoso, uno que con el tiempo puede comenzar a disminuir en efectividad.
Hoy, los investigadores estiman que el costo de por vida en adultos para cada paciente con hemofilia B moderada a grave es de alrededor de US$21 a US$23 millones. Los costos de tratamiento en el Reino Unido son más baratos que en los Estados Unidos o en otras partes de Europa, pero aún suman decenas de millones de dólares por paciente a lo largo de su vida.
Hemgenix, por otro lado, es un producto intravenoso de una sola vez que se administra en una dosis única a una fracción del precio. El producto se transporta al cuerpo a través de un vector basado en virus, que está diseñado para entregar ADN a las células diana en el hígado. Esta información genética es replicada por las células, difundiendo las instrucciones para una proteína de coagulación, conocida como Factor IX.
Eficacia y seguridad del nuevo medicamento para la hemofilia B
Hasta ahora, dos estudios han probado la eficacia y seguridad de Hemgenix. En un estudio entre 54 participantes con hemofilia B grave o moderadamente grave, los investigadores encontraron un aumento en los niveles de actividad del factor IX, lo que reduce la necesidad de terapias de reemplazo de rutina actualmente disponibles para los pacientes.
Después de recibir la terapia génica, la tasa a la que los pacientes desarrollaron hemorragias incontroladas se redujo en más del 50 por ciento en comparación con su tasa de referencia.
Los efectos secundarios incluyeron dolores de cabeza, síntomas similares a la gripe y elevaciones de enzimas en el hígado, todos los cuales deben ser monitoreados cuidadosamente por los médicos en el futuro.
“La terapia génica para la hemofilia ha estado en el horizonte durante más de dos décadas. A pesar de los avances en el tratamiento de la hemofilia, la prevención y el tratamiento de los episodios hemorrágicos pueden afectar negativamente la calidad de vida de las personas”, dice Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.
“La aprobación de hoy proporciona una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un progreso importante en el desarrollo de terapias innovadoras para aquellos que experimentan una alta carga de enfermedad asociada con esta forma de hemofilia”.
Todavía no está claro si este tratamiento de terapia génica es una cura para la hemofilia B, pero los resultados iniciales son prometedores.
Los costos iniciales son ciertamente inmensos, pero para aquellos que podrían tener la suerte de tener una compañía de seguros de apoyo, Hemgenix podría ahorrar millones en costos médicos, mejorando vidas de manera inconmensurable.
La Agencia Europea de Medicamentos y sus homólogos reguladores de medicamentos en el Reino Unido y Australia ahora también están revisando el tratamiento de terapia génica para su uso.
