En un paso clave para la ciencia y la salud pública, la Argentina lidera un ensayo clínico internacional que busca cambiar el rumbo del tratamiento del síndrome urémico hemolítico (SUH). Esta enfermedad afecta especialmente a niñas y niños menores de cinco años y, hasta ahora, no tiene un tratamiento específico aprobado en el mundo.
El estudio de fase III, impulsado por la biotecnológica argentina Inmunova, comenzó recientemente en hospitales de Europa. Se trata de la etapa final de investigación sobre INM004, un medicamento que apunta directamente a neutralizar la toxina Shiga, principal responsable del SUH.
“El SUH es una enfermedad grave, sin opciones terapéuticas. Por eso hemos recibido un gran apoyo de la comunidad médica y las agencias reguladoras”, explicó Linus Spatz, socio fundador y director general de Inmunova.
INM004 ya superó con éxito las fases I y II del desarrollo clínico, que se enfocaron en evaluar su seguridad y los primeros signos de eficacia. Ahora, el estudio se realiza bajo un riguroso diseño doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, y apunta a demostrar si este fármaco puede detener el avance de la enfermedad y prevenir las formas más severas en pacientes pediátricos hospitalizados.
Un problema de salud urgente, especialmente en la infancia
El síndrome urémico hemolítico es una patología grave y endémica en la Argentina. Es provocada por la ingestión de alimentos o agua contaminados con Escherichia coli productora de toxina Shiga. La toxina daña los riñones y puede afectar también el cerebro y el corazón, además de alterar la sangre, disminuir glóbulos rojos y plaquetas.
Los datos son alarmantes: el 50% de los pacientes puede quedar con secuelas crónicas, como hipertensión, problemas neurológicos o renales. En el 3% de los casos, la enfermedad puede provocar la muerte.
Hoy en día, el abordaje del SUH se limita al cuidado de los síntomas: hidratación, control de presión, diálisis o terapia intensiva. No hay aún una terapia dirigida a la causa. “Este ensayo clínico nos permitirá evaluar el impacto de una inmunoterapia que podría ser la única opción dirigida a la toxina que origina el SUH”, destacó Dan Delean, jefe de Nefrología Pediátrica del Hospital Infantil de Cluj-Napoca (Rumania), uno de los centros europeos participantes.
La urgencia de una solución global
Aunque el SUH es un problema global, la Argentina tiene la tasa más alta del mundo en menores de cinco años, según la Organización Mundial de la Salud. Cada año, más de 5.000 infecciones por E. coli derivan en más de 300 casos de SUH en el país.
En Europa, también se encendieron las alarmas: solo en 2023 se notificaron 66 brotes, que provocaron más de 10.200 casos de infección, de los cuales 505 derivaron en SUH y 15 terminaron en muerte, según datos del Centro Europeo para el Control de Enfermedades (ECDC) y la Autoridad de Seguridad Alimentaria (EFSA).
Este escenario refuerza la urgencia de un tratamiento específico. INM004 ya fue reconocido como medicamento huérfano por las dos principales agencias regulatorias del mundo: la FDA (Estados Unidos) y la EMA (Europa). Eso confirma su potencial innovador en el abordaje de esta enfermedad.
Qué hacer ante los síntomas y cómo prevenir el SUH
Los primeros síntomas suelen ser diarrea con o sin sangre, dolor abdominal fuerte, palidez, decaimiento y disminución en la frecuencia urinaria. Ante estos signos, se debe acudir de inmediato a un centro de salud.
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La prevención se basa en medidas simples de higiene y manipulación de alimentos:
- Lavarse bien las manos antes y después de ir al baño, cambiar pañales o manipular alimentos.
- Cocinar completamente las carnes, especialmente la carne picada.
- No ofrecer carne picada a menores de cinco años.
- Lavar frutas y verduras con agua potable o segura.
- Evitar la contaminación cruzada en la cocina.
- Usar utensilios limpios y superficies desinfectadas.
- Usar natatorios habilitados y no bañarse en aguas contaminadas.
- Consumir solamente lácteos pasteurizados.
