“Con lágrimas en los ojos y alegría inmensa en el corazón, ¡informamos que Spinraza acaba de ser aprobado por ANMAT! Para AME tipo 1, 2 y 3a sin restricción. ¡No podemos más de la emoción!”, dice el emotivo mensaje que los familiares de pacientes con atrofia muscular espinal (AME) esperaron dar desde hace tiempo.
ConBienestar siguió año tras año el reclamo de las familias de personas con AME, una enfermedad genética neuronal que afecta a chicos pero también a adultos y contabiliza en la Argentina unos 300 casos. Realizaron en el último varias marchas que los llevó desde la cartera de Salud hasta la Casa Rosada para pedir que la ANMAT termine de registrar a los pacientes para acceder al tratamiento.
Caracterizada por la pérdida agresiva y progresiva de la fuerza muscular, esta patología causa debilidad y atrofia de los músculos voluntarios encargados de funciones básicas como gatear, caminar, controlar el cuello, comer y algo tan simple e imprescindible como respirar.
// Crean el primer exoesqueleto para chicos con atrofia muscular espinal
"Es una enfermedad que mata, en el 55% de los casos los chicos mueren antes de cumplir dos años de edad", advertían desde la Asociación Familias AME Argentina y señalaron que Spinraza (elaborada por el laboratorio multinacional Biogen) "es el primer y único tratamiento". "Los pacientes suelen decir que sienten que van transformándose en estatuas vivientes, así de cruel es la enfermedad", detalló la asociación.
Qué hace la droga
El nusinersén (más conocido como Spinraza) es un innovador medicamento para tratar la AME. Estuvo en etapa de investigación hasta diciembre de 2016, cuando fue aprobada por Estados Unidos y luego por la Unión Europea tras probarse que detiene el avance de la enfermedad, aunque se desconoce aún si el efecto se sostiene en el tiempo.
El fármaco mostró efectividad en pacientes que tienen AME tipo 1 (una de las más agresivas) y además mostró el control del avance en la AME tipo 2 y tipo 3 en todos los casos: bebé, chicos, adolescentes y adultos. Es una de las drogas más costosas en existencia, con un valor cercano a los 150 mil dólares por dosis.
Pero la lucha de los familiares aún tiene un paso más. “Aún aguardamos el Plan de Cobertura que dispondrá el Ministerio de Salud. Este es el fruto de un gran esfuerzo de todos, aún queda un largo camino, pero la aprobación en nuestro país nos da más fuerza par seguir luchando. ¡Hasta #SpinrazaParaTodos no paramos!”, celebraron.
