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    Los primeros resultados de edición genética son alentadores

    En este caso es el síndrome de Hunter, un trastorno congénito que suele afectar gravemente a quienes lo padecen en la adolescencia.

    Guillermo  Lobo
    Por 

    Guillermo Lobo

    07 de septiembre 2018, 01:11hs
    Los primeros resultados de edición genética son alentadores

    Los primeros resultados parciales de un innovador estudio de edición genética dan señales alentadoras de que “puede resultar un tratamiento seguro” y que da al menos algunos de los resultados esperados, aunque aún no se puede saber si tendrá éxito.

    Los resultados anunciados esta semana son del primer ensayo humano de edición genética en el organismo, un intento de alterar permanentemente el ADN para curar una enfermedad: “en este caso es el síndrome de Hunter, un trastorno congénito que suele matar a quienes lo padecen en la adolescencia”, explicaron los autores del estudio.

    // La modificación de los genes puede causar más daños a las células de lo que se creía hasta ahora

    Cómo fue el procedimiento

    En dos pacientes sometidos a una dosis mediana del tratamiento, los niveles de grandes compuestos de azúcares en orina (característicos del mal de Hunter) se redujeron a la mitad luego de cuatro meses, lo que representa una posible señal de la eficacia del tratamiento. Los sometidos a una dosis baja mostraron escasos cambios en esos azúcares.

    Todavía no hay manera de saber si el cambio en los pacientes con dosis medianas se debe a la edición genética u otro factor, pero el hecho de que el nivel de los azúcares haya bajado constantemente desde el inicio del tratamiento indica que puede ser así.

    // Edición genética: ¿El camino a la cura de enfermedades o al bebé perfecto?

    "No puedo decir con absoluta certeza que es un efecto del tratamiento", pero la caída es "realmente alentadora", dijo el jefe del estudio, el doctor Joseph Muenzer, de la Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill.

    El objetivo principal de los primeros estudios es comprobar la seguridad del tratamiento, aunque los investigadores también buscan signos de eficacia. Muenzer, quien dio a conocer los resultados en una conferencia en Grecia, es consultor del fabricante, Sangamo Therapeutics de California.

    El doctor Matthew Porteus, especialista en genética de la Universidad de Stanford y consultor de otras dos empresas que desarrollan terapias genéticas, dijo que se necesita más tiempo para determinar cómo reacciona el sistema inmunitario al tratamiento y si los efectos son perdurables. El objetivo de la edición genética es eliminar un mal gen o proveer uno bueno que falta. Los médicos esperan que permita abordar una serie de enfermedades que carecen en la actualidad de un buen tratamiento.

    // Por primera vez editan el código genético dentro del cuerpo de un paciente vivo

    En noviembre, un hombre de Phoenix llamado Brian Madeux fue la primera persona en ensayar esta terapia dentro del organismo. Todavía no se sabe si la edición genética mejorará la salud de los enfermos o desacelerará el avance de la enfermedad.

    "Esto todavía no es una prueba de eficiencia de la terapia, de que la edición genética recibida bastará para proporcionar a estos enfermos la enzima que necesitan por el resto de sus vidas", dijo Muenzer. Sin embargo, acotó que se alcanzó un objetivo importante: el tratamiento parece seguro. Hubo dos efectos colaterales graves (bronquitis en un paciente y arritmia cardíaca en otro), pero se considera que se deben a la enfermedad y no al tratamiento.

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